Das weltweit erste Crispr-Medikament hat einen schleppenden Start

Deshawn „DJ“ Chow Ich habe ein Jahr auf eine möglicherweise lebensverändernde Behandlung gewartet. Der 19-Jährige wurde mit der Sichelzellenanämie geboren, die dazu führt, dass seine roten Blutkörperchen halbmondförmig und klebrig werden. Die deformierten Zellen bauen sich auf und verstopfen Blutgefäße, unterbrechen die Sauerstoffversorgung von Körperteilen und verursachen unerträgliche Schmerzen. Die Krankheit betrifft etwa 100.000 Menschen in den Vereinigten Staaten, von denen die meisten Schwarze sind.

Als er in die High School kam, wurden Chows Schmerzen häufiger und er musste oft ins Krankenhaus gebracht werden. Er vermisste die Schule, Geburtstagsfeiern und Übernachtungen mit Freunden. Manchmal dauerten die Schmerzen tagelang. „Ich habe das Gefühl, mein Körper brennt“, sagt er.

Vor einem Jahr erfuhr er von einer neuen Behandlung namens Kasugebi, die seinen jahrelangen Kampf mit den Schmerzen beenden könnte. es ist erstes zugelassenes Medikament unter Verwendung einer mit dem Nobelpreis ausgezeichneten Technik namens Chrispr, eine Art Genbearbeitung. Frau Chow unterzog sich am 5. Dezember im City of Hope Cancer Center in Los Angeles einer Kasugebi-Behandlung. Er war einer der ersten Patienten, die diese Behandlung in den Vereinigten Staaten erhielten Nach Genehmigung im Dezember 2023. Im Januar wurde es auch für Beta-Thalassämie, eine damit verbundene Bluterkrankung, zugelassen.

Aufgrund der Komplexität der Herstellung, Verzögerungen bei der Versicherung und der umfangreichen Vorbereitung, die für Patienten erforderlich ist, haben nur wenige Menschen Casgevy erhalten, seit es in den Vereinigten Staaten im Handel erhältlich ist. Diese langsame Einführung verdeutlicht die Komplexität der Kommerzialisierung und Bereitstellung modernster medizinischer Versorgung für Patienten. Eine weitere Sichelzellen-Gentherapie, Lifgenia, wurde im vergangenen Dezember zugelassen und der erste Patient wurde im September behandelt. Die von Bluebird Bio hergestellte Behandlung nutzt eine alte Technologie, um neue Gene zur Behandlung der Krankheit einzuführen.

Vertex Pharmaceuticals und CRISPR Therapeutics, die Kasugevy entwickelt haben, haben nicht öffentlich bekannt gegeben, wie viele Patienten die Therapie erhalten haben. WIRED hat sich an alle gewandt 34 US-Krankenhäuser genehmigen die Verabreichung Stand Dezember. Von den 26 Krankenhäusern, die antworteten, gaben nur das City of Hope und das Children’s National Hospital in Washington, D.C. an, dass sie Casgevy verabreicht hätten. (Drei Krankenhäuser lehnten eine Stellungnahme ab und fünf weitere antworteten nicht auf mehrere Anfragen.) Chow ist der erste Sichelzellenpatient von City of Hope, während der Beta-Thalassämie-Patient im Kinderkrankenhaus des National Hospital behandelt wird. Mehrere zertifizierte Zentren teilten WIRED mit, dass sie Anfang 2025 mit der Verabreichung von Kasugebi-Infusionen beginnen werden.

„Der Prozess, dieses Medikament zu erhalten, unterscheidet sich stark von der bloßen Einnahme einer Pille“, sagt Leo Wang, Chaus Hämatologie-Onkologe bei City of Hope. Hierbei handelt es sich um eine einmalige Behandlung, bei der die Stammzellen einer Person gesammelt und bearbeitet werden. Für die Patienten bedeutet das eine zermürbende Chemotherapie, bevor die Zellen geerntet werden können, gefolgt von einem Monat im Krankenhaus.